Strimvelis, farmaco che cura una malattia rara, rischiava di essere ritirato dal mercato perché non abbastanza remunerativo: Telethon ha rilevato la cura e si occuperà della sua produzione e distribuzione. Si tratta di una vera e propria rivoluzione.
Strimvelis: l’unica speranza per i bimbi-bolla
Avere un sistema immunitario gravemente compromesso vuol dire rischiare di morire per un banale raffreddore. Per questo, i bambini affetti dalla malattia rara ADA-SCID (immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina-deaminasi) sono costretti a vivere in un ambiente sterile e isolato e sono gergalmente chiamati “bimbi-bolla”.
Dal 2016 esiste sul mercato una terapia genica capace di curare il loro terribile disturbo, il cui nome commerciale è Strimvelis – sono 45 i bambini che sono stati sottoposti alla cura, e stanno tutti bene.
Si tratta dell’unica speranza per i bimbi-bolla, la sola terapia esistente al mondo – nonostante ciò, la casa produttrice del farmaco, la Orchad Therapeutics PLC, aveva annunciato di aver intenzione di disinvestire nel campo delle immunodeficienze primitive.
Telethon produrrà e distribuirà il farmaco
Fortunatamente, il farmaco è stato rilevato da Telethon: grazie alla concessione della Commissione Europea, sarà l’associazione no-profit a occuparsi della produzione e della distribuzione dello Strimvelis.
“Da questo momento si realizza un cambio di paradigma” spiega Francesca Pasinelli, direttore generale di Telethon “perché possiamo garantire la possibilità di cure non abbastanza remunerative che altrimenti rischierebbero il ritiro o addirittura il mancato accesso al mercato”.
___________
Continua a seguirci su Facebook, su Instagram, Twitter, Tiktok e Waveful! Ricevi tutte le notizie sul tuo cellulare iscrivendoti al canale Telegram.
Scopri gli ultimi aggiornamenti cliccando qui.
